【《华人》传媒编辑王惠豫 2023年7月10日】2型糖尿病是一种慢性疾病,影响着全球数百万人。其特征是血糖水平过高,可能导致多种并发症,如心血管疾病、肾脏损伤和神经损伤。目前,2型糖尿病的标准治疗方法包括生活方式改变、口服药物和胰岛素注射。

然而,一家名为Fractyl Health的生物技术公司正在开发一种突破性的一次性基因疗法,可能彻底改变2型糖尿病的治疗方式。本文将探讨这种创新治疗的潜力以及对患者的影响。

2型糖尿病是一种代谢紊乱性疾病

2型糖尿病是一种代谢紊乱性疾病,当身体对胰岛素产生抵抗或者产生的胰岛素不足时就会发生。胰岛素是胰腺产生的激素,有助于调节血糖水平。当身体对胰岛素产生抵抗时,葡萄糖在血液中积聚,导致高血糖水平。

目前,2型糖尿病的主要治疗方法包括生活方式改变,如饮食和运动,口服药物有助于降低血糖水平,并且对于无法通过其他治疗方法控制血糖的患者,需要注射胰岛素。然而,这些治疗方法通常需要终身的承诺,并可能伴有副作用和潜在的用药不依从性。

需要持续治疗以维持疗效

目前2型糖尿病治疗的一个挑战是需要持续的治疗以保持疗效。像奥塞米克(Ozempic)和维戈维(Wegovy)这样的药物模拟一种名为GLP-1的激素,需要每周注射。GLP-1是在进食时在肠道释放的,有助于调节血糖水平和食欲。这些药物通过减少食欲和促进饱腹感来导致体重减轻。

然而,这些药物可能价格昂贵,并且会引起恶心、腹泻和便秘等副作用,这可能导致一些患者中断治疗。

Fractyl Health旨在通过开发一次性基因疗法来解决目前治疗的局限性。该公司的方法是向胰腺输送人工基因,持续产生GLP-1激素。通过这样做,就不再需要每周注射,激素的治疗效果可以持续数年。

基因疗法是一项前沿领域的技术

基因疗法是一项前沿领域的技术,利用灭活的病毒将治疗基因传递到特定的细胞中。在Fractyl Health的治疗中,这些灭活的病毒将携带负责产生GLP-1激素的基因传递到胰腺细胞中。这种方法在动物研究中显示出了希望,使空腹血糖水平降低了70%,略高于目前的GLP-1模拟药物塞麦格列汀的效果。

如果Fractyl Health的一次性基因疗法在人类试验中取得成功,对于2型糖尿病患者可能会带来几个潜在的好处。首先,它将消除定期注射的需求,减轻治疗负担,潜在地改善用药依从性。

其次,通过持续产生GLP-1激素,这种治疗可能比目前的治疗方法更有效地调节血糖水平,减少长期并发症的风险。最后,该疗法可能实现持续的体重减轻,因为它会模拟GLP-1对食欲调节的效果。

2型糖尿病的一次性基因治疗

尽管一次性基因疗法治疗2型糖尿病的概念很有前景,但仍需解决几个挑战和问题。首先,需要通过人类临床试验对该疗法的安全性和疗效进行彻底评估。动物研究提供了有价值的见解,但其结果可能无法完全适用于人类。

此外,需要考虑基因疗法的成本和可及性,因为这种治疗形式可能昂贵,并且可能无法让所有2型糖尿病患者都能够获得。

Fractyl Health的2型糖尿病一次性基因疗法具有巨大的潜力,可以改变管理这种慢性疾病的方式。通过向胰腺输送治疗基因,该疗法旨在持续产生GLP-1激素,消除了定期注射的需求,并可能提供持久的益处。

需要克服的挑战和进一步的研究

虽然还存在挑战需要克服并需要进行进一步的研究,但这种创新方法代表着2型糖尿病治疗的重要进展。在我们等待进一步的发展时,重要的是要记住目前已有可用的治疗选择,并应与医疗专业人员讨论,以实现该疾病的最佳管理。

(来源:ReadWrite)

2023 07 10 Clinic Study

【编者】根据Fractyl Health公司网站,该公司正在招募临床研究的志愿者。该临床研究名为Revitalize 1(NCT #04419779)。Revitalize 1是对Revita®在胰岛素治疗和多种降血糖药物治疗仍然无法控制的2型糖尿病患者中进行的关键性临床研究。该研究是一项前瞻性、随机、双盲、交叉、假手术对照研究,预计将在美国和欧洲的多个研究中心招募超过900名患者。

临床研究志愿者条件:

  • 年龄介于21至70岁之间
  • 体重指数(BMI)在24至40之间
  • 已被诊断为2型糖尿病
  • 目前正在接受胰岛素和其他药物治疗
  • HbA1c水平在5%至10%之间

详情访问:Rev italize 1 Study – Fractyl Health » A new approach to Type 2 Diabetes

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