【《华人》传媒编辑王惠豫2021年6月7日】今天(6月7日),美国食品和药品管理局(FDA)批准了一例治疗阿尔茨海默病(老年痴呆症)患者的药物:Aduhelm(aducanumab)。FDA称:“Aduhelm 是自 2003 年以来第一个被批准用于阿尔茨海默病的新疗法。 也许更重要的是,Aduhelm 是第一个针对阿尔茨海默病潜在病理生理学的治疗方法,即大脑中淀粉样蛋白斑块的存在。 Aduhelm 的临床试验首次表明,这些斑块(阿尔茨海默氏症患者大脑中的一个标志性发现)的减少有望导致这种破坏性痴呆症的临床衰退减少。”

这种名为阿杜卡努单抗(Aducanumab)的药物的市场药名为Aduhelm,是一种每月静脉输液,旨在减缓有轻度记忆和思维问题的人的认知衰退。这是第一个被批准的治疗方法,可以攻击阿尔茨海默氏症的疾病过程,而不仅仅是解决痴呆症症状。

Aduhelm是经FDA的快速批准通道批准的。正如FDA的新闻稿说所,对快速批准此药存在不同意见。但是FDA说:“我们很清楚围绕这一批准的关注。我们知道,Aduhelm已经引起了媒体、阿尔茨海默氏症患者社区、我们选出的官员和其他感兴趣的利益相关者的注意。随着对一种严重的、危及生命的疾病的治疗悬而未决,如此多的人关注这项审查的结果是有道理的。此外,申请者提交的数据非常复杂,留下了关于临床益处的残留不确定性。关于Aduhelm是否应该获得批准,公众已经进行了相当多的辩论。就像在解释科学数据时经常出现的情况一样,专家们提供了不同的观点。”

“归根结底,在数据不直接的情况下,我们在做出监管决策时遵循了我们通常的行动方针。我们仔细梳理了临床试验结果,征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会的意见,听取了患者群体的观点,并审查了所有相关数据。我们最终决定使用加速批准途径-一种旨在为患有严重疾病的患者提供更早获得潜在有价值疗法的途径,这些严重疾病患者有未得到满足的需求,而且尽管存在一些关于该益处的残余不确定性,但仍有望获得临床益处。在确定申请符合加速批准的要求时,该机构得出结论,Aduhelm对阿尔茨海默病患者的好处超过了该疗法的风险。”

FDA透露:“Aduhelm 的后期开发计划包括两个 3 期临床试验。一项研究达到了主要终点,显示临床下降减少。第二项试验未达到主要终点。然而,在对其进行评估的所有研究中,Aduhelm 始终如一且非常令人信服地以剂量和时间依赖性方式降低了大脑中淀粉样蛋白斑块的水平。预计淀粉样蛋白斑块的减少将导致临床下降的减少。”根据试验数据,aducanumab 可以延迟认知能力下降约22%,或着说在 18 个月内延迟 4个月。

Aduhelm 是由总部位于马萨诸塞州剑桥的Biogen生物公司研发的。作为世界上最早的全球生物技术公司之一,Biogen成立于1978年,由查尔斯·魏斯曼、海因茨·夏勒、肯尼思·默里以及诺贝尔奖获得者沃尔特·吉尔伯特和菲利普·夏普创立。如今,生物遗传公司拥有治疗多发性硬化症的领先药物组合,推出了首个获得批准的治疗脊髓性肌萎缩症的药物,将先进生物制剂的生物仿制药商业化,并专注于推进多发性硬化症和神经免疫学、阿尔茨海默氏症和痴呆症、神经肌肉疾病、运动障碍、眼科、神经精神病学、免疫学、急性神经病学和神经病理性疼痛的研究项目。Biogen是纳斯达克的上市公司。

Aduhelm 2

目前,超过 600 万美国人,全世界有3000万人患有阿尔茨海默病,随着人口老龄化,这一数字预计还会增加。预计到2050年患者数字会翻倍。阿尔茨海默氏症是美国第六大死因。阿尔茨海默病患者会随着时间的推移失去记忆和认知功能。在晚期疾病中,人们无法再进行对话或对周围环境做出反应。平均而言,患有阿尔茨海默病的人在确诊后可以活 4 到 8 年,但有些患者可以活到 20 年。因此FDA认为该病“迫切需要治疗”。

据Biogen公司估计,全美国有150万阿尔茨海默病患者适合用Aduhelm。Biogen并未立即透露药物的价格,但分析师估计,该药一年的治疗费用可能在 30,000 至 50,000 美元之间。

由于此药经由快速批准的,FDA将继续监测Aduhelm上市,并最终监测患者的病情。此外,FDA正在要求Biogen进行批准后的临床试验,以验证该药物的临床益处。如果这种药物没有达到预期的效果,FDA可以采取措施将其从市场上撤下。

 

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