【《华人》传媒 2026年6月18日】澳大利亚莫纳什大学（Monash University）的研究人员近日发表一项突破性研究表明，一种名为 Cu(ATSM) 的实验性铜基药物在临床前实验室研究中，成功修复了小鼠的血脑屏障，清除脑内毒性蛋白并恢复了其长期空间记忆。
值得注意的是，尽管该研究目前仍处于动物实验阶段，但由于该化合物此前已在其他神经退行性疾病中完成了早期人类临床安全测试，这使得它有望走上“快车道”，直接进入针对阿尔茨海默病患者的人体临床试验。
这项研究已正式发表在《美国化学会化学神经科学》（ACS Chemical Neuroscience）杂志上。
大脑“排毒泵”受损：阿尔茨海默病的隐形推手
阿尔茨海默病的核心病理特征之一，是具有毒性的β-淀粉样蛋白（Aβ）在大脑中错误折叠并错误蓄积。
在健康的大脑中，这些代谢废物会通过血脑屏障上的关键转运蛋白——P-糖蛋白（P-gp，俗称大脑的“排毒泵”）被安全地排入血液循环并清除。然而，在阿尔茨海默病患者体内，这些“排毒泵”的数量和功能会严重受损，导致毒蛋白被困在大脑内，最终杀死神经元并摧毁记忆。
莫纳什制药科学研究所（MIPS）的首席研究员 Jae Pyun 博士及其团队发现，Cu(ATSM) 能够直接解决这一清运难题。
实验数据：42%毒蛋白被清，记忆力提升44%
在为期 56 天的动物实验中，研究人员对 10 个月大、已表现出明显症状的阿尔茨海默病模型小鼠（APP/PS1转转基因小鼠）每日注射 30 mg/kg 的 Cu(ATSM)。
实验录得的统计数据表明：
- 修复排毒机制：小鼠脑微血管中的 P-gp 清除泵数量显著增加了 24.1%。
- 大幅清除毒斑：得益于排毒机制的修复，脑内最具毒性的淀粉样蛋白斑块（Aβ42）减少了 42.1%。
- 记忆逆势恢复：在水迷宫等空间行为学测试中，接受治疗的小鼠长期空间学习与记忆能力提升了 43.8%，表现接近健康小鼠。
此外，研究人员还指出，铜治疗似乎激活了大脑内部的免疫细胞——小胶质细胞，使其能够更主动地吞噬并降解残留的毒性斑块。
为什么它能快速推进至人体临床试验？
公众对于“小鼠实验成功”往往保持谨慎，因为历史上绝大多数在动物身上表现惊艳的阿尔茨海默病药物，在昂贵且漫长的人体临床试验中都以失败告终。
但 Cu(ATSM) 却拥有一个其他全新候选药不具备的巨大临床转化优势：
该化合物在此前针对帕金森病（Parkinson's disease）和肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）的临床研发中，已经在人类患者身上完成了早期的Ⅰ期及Ⅱ期临床安全性和耐受性试验。
这些宝贵的人体数据已经向科学界和监管机构证明了三件事：
- 人类耐受性良好：它在一定剂量下对人体是相对安全、低毒的。
- 能穿透人类血脑屏障：口服或注射后，药物分子能够切实进入人类的大脑组织。
- 无需“重走长征路”：它不需要从头开始经历数年漫长的小动物和大动物毒理筛查。
这意味着，基于本次在阿尔茨海默病模型中取得的优异药效数据，研究团队可以跳过传统新药极度耗时的安全毒理阶段，直接向监管机构申请开展针对早期阿尔茨海默病患者的人体临床试验。
（综合报道）
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