【《华人》传媒 2026年7月27日讯】学术期刊《科学》（Science）和学术诚信监督平台“撤稿观察”（Retraction Watch）上周四（7月23日）披露，中国一位6岁女童2025年在接受基因编辑实验治疗后死亡。
由于事件涉及多项争议，包括动物实验阶段已有严重安全警号但仍做人体试验、家属签署的同意书没列明致命风险、女童死后一直没公开、相关研究结果发表在另一期刊但没提及受试者死亡、研究资金由家属支付86万美元一事并未披露等，引起了大众讨论。
事件核心经过
治疗对象：一名患有
SnijdersBlok-Campeau综合征（由CHD3基因突变引起）的6岁女童小美（化名）。这是一种罕见遗传病，全球已知仅有237例病例。该病由单个DNA碱基突变引起，即本应为C的碱基变成了T；大多数患者的预期寿命正常，该疾病主要表现为言语、认知和运动发育迟缓。
医疗团队：由上海交通大学医学院松江研究院的神经科学家仇子龙教授团队主导，在上海交大医学院附属新华医院进行治疗。
治疗手段：该团队试图实现全球首例针对人脑的基因编辑疗法。通过向女童的脊髓腔内注入高剂量的病毒颗粒（病毒载体），期望其到达脑部修复单碱基突变。
试验治疗经费：小美父母向院方提供了高达86万美元的经费。
致死原因：2025年3月试验治疗开始。在通过向脊髓腔内注入大量病毒颗粒注射后数日内，女童出现高烧、肾脏受损及血小板骤降，转入ICU。在接受治疗的第7天不幸死亡。医院伦理委员会随后认定死亡与治疗确定相关，死因为大量病毒载体引发的“血栓性微血管病/严重免疫反应”。
《自然》期刊发表论文：研究团队于2026年2月在《自然》（Nature）发表相关动物研究，但论文没有提及已有人体试验，也没有披露受试者已死亡。小美的父母称，他们曾要求仇子龙撤回那篇发表在《自然》杂志上的论文，担心它会误导其他有类似患儿的家庭以及研究人员。仇子龙起初表示同意，但最终不再回应他们的询问。
为何引发争议？
《科学》与“撤稿观察”的调查认为，这宗事件除了女童死亡本身外，更涉及多项科研伦理及监管争议。
安全警号下仍进行人体试验
根据《科学》杂志取得的资料，研究团队在猴子身上进行相同疗法的测试时，部分动物已出现中度至重度肝损伤，亦有猴子出现肾损伤迹象。然而，这些毒理研究结果并未提交予医院伦理委员会审查。多名基因治疗专家认为，这些安全信号本应促使研究暂停、降低剂量或进一步验证，而非直接展开人体试验。
家属是否获得充分知情同意
《科学》指出，女童家属虽然签署了知情同意书，但文件并没有清楚说明治疗可能导致死亡的风险。多名生物伦理学者认为，这是全球首次针对大脑进行的碱基编辑人体试验，除了潜在效益外，已知及未知风险均应充分向家属交代，让他们作出知情决定。
女童死亡消息没有公开
女童于2025年3月接受治疗后约一星期死亡，但事件一直未有对外公布，直至《科学》与“撤稿观察”展开调查才曝光。报道引述专家指出，如此重大的安全事件应及早向科研界披露，让其他从事类似研究的团队掌握相关资讯，避免重蹈覆辙。
《自然》论文未提及人体试验
研究团队于2026年2月在《自然》（Nature）发表相关动物研究，但论文没有提及已有人体试验，也没有披露受试者已死亡。女童家属早于2026年2月已向上海交通大学医学院投诉，要求调查事件，并要求撤回研究团队发表于《自然》的论文。
《科学》的报道引述《自然》的回应表示，编辑部在审稿期间并不知道这宗死亡事件，若当时掌握相关资料，将会纳入编辑及审稿考量。
部分受访专家则认为，这可能涉及论文是否充分披露重要资讯的问题。
研究资助安排是否充分披露
《科学》报道指出，女童家属为开发这项个人化疗法提供逾86万美元资金，但相关资助安排并未在《自然》论文中披露。有学者认为，这涉及利益冲突是否充分披露的问题。
监管制度是否足以应对高风险研究
报道指出，这项研究属研究者发起的临床研究，毋须按新药临床试验程序接受中国国家药品监管部门审批，而是主要由医院伦理委员会审查。《科学》引述专家质疑，对于全球首创、风险极高的人体基因编辑治疗，现行监管制度是否足以保障受试者安全。
非致命疾病应否承担如此高风险
女童患有罕见的Snijders...
